Como um farol apagado, Anvisa cancela registro do Elevidys
A decisão impacta crianças com Distrofia Muscular de Duchenne, que perdem a esperança de um tratamento avançado enquanto a Anvisa exige novos dados de segurança
Imagem: Senado Federal · BY 2.0 · fonte/licença
Em 24 de agosto, representantes da Anvisa e da Roche assinaram o documento que oficializa o fim do registro condicional do Elevidys, terapia genética que havia despertado esperança entre famílias de crianças com DMD.
O Elevidys, delandistrogeno moxeparvoveque, foi autorizado em dezembro de 2024 para pacientes de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, sob condição de que a Roche apresentasse dados complementares de eficácia e segurança.
A agência revogou a autorização porque os dados entregues até o momento não satisfizeram os requisitos regulatórios, sobretudo após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos, que motivaram a suspensão da comercialização em julho de 2025.
A Anvisa ressalta que o cancelamento não exime a Roche de acompanhar os pacientes já expostos ao medicamento nos ensaios clínicos e nos programas de tratamento, incluindo crianças brasileiras que receberam a dose entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Em nota, a Roche reafirmou o compromisso com o programa clínico do Elevidys e informou que continua fornecendo informações complementares e mantendo diálogo constante com a agência para atender às exigências.
Paralelamente, a Anvisa aprovou nesta semana o registro do Duvyzat (givinostate), outro fármaco indicado para a Distrofia Muscular de Duchenne, cujos estudos demonstram capacidade de retardar a progressão da doença.
O caso evidencia a necessidade de vigilância rigorosa em terapias avançadas para doenças raras, equilibrando a urgência de tratamentos inovadores com a segurança dos pacientes.
